　原核生物で発見されたCRISPR-Cas9システムに基づくゲノム編集技術は、ゲノム上の狙った遺伝子の機能を破壊（ノックアウト）したり、別の塩基配列に置き換える（ノックイン）ことができる。ゲノム編集には、ゲノム上の狙った塩基配列をDNA切断酵素（Cas9タンパク質）で切断する必要があるが、従来の技術ではDNA切断酵素の活性を制御できないため、Cas9の活性を制御できる技術開発が求められていた。

　同研究グループでは、Cas9の制御を実現するため、まずCas9タンパク質を2分割してそのDNA切断活性を不活性化した。次に、2分割によって活性を失ったCas9のN末端側断片（N-Cas9）とC末端側断片（C-Cas9）に、青色の光に応答して互いに結合する小さな光スイッチタンパク質（pMag／nMag）を連結。これに青色の光を照射すると、pMag／nMagの結合に伴って、N-Cas9／C-Cas9も近づいて結合する。この結合により、N-Cas9／C-Cas9はDNA切断活性を回復し、標的の塩基配列を切断できるようになる（スイッチオン）という。光照射を止めると、pMag／nMagは結合力を失うため、N-Cas9／C-Cas9も離ればなれになり、DNA切断活性はなくなった（スイッチオフ）。

　同研究では、同ツール（光活性化型Cas9（以下、paCas9））を用いて、狙ったゲノム遺伝子の塩基配列を改変し、その機能を破壊（ノックアウト）できること、また、別の塩基配列に置き換え（ノックイン）できることを示した。さらに、光照射のパターンを制御することで、ゲノム編集を空間的に制御できる（光照射した部分でだけ、ゲノム編集が行われる）ことも実証した。

　CRISPR-Cas9システムを光照射のオン・オフで制御するpaCas9は、従来のゲノム編集技術の問題点を克服するものになるという。今後は、医療や創薬、育種・品種改良など、応用の可能性を大きく広げることが期待されるとしている。